El doctor Javier Vaquero ha dedicado más de una década a entender por qué las neuronas motoras, esas células asombrosas que pueden extender un solo axón de hasta un metro de longitud desde la médula hasta el pie, deciden rendirse. Su investigación se materializa ahora en el AP-2, una molécula diseñada no solo para frenar la inflamación que asfixia a estas células, sino para estimular sus propios mecanismos de protección y evitar que las proteínas anómalas se acumulen como sedimentos en un río obstruido.
La administración del fármaco se realiza de forma intravenosa, un proceso técnico que para los pacientes se convierte en una rutina de espera y observación. El ensayo clínico de Fase I, que ha comenzado a reclutar voluntarios este mes, se centra en la seguridad. Es el examen riguroso de cómo el cuerpo humano recibe esta nueva estructura química, observando cada reacción y midiendo la tolerancia de unos organismos que ya luchan contra el repliegue de sus propios músculos.
Desde que el hospital fue fundado a mediados del siglo XIX, sus muros han sido testigos de la evolución de la medicina, desde la intuición hasta la precisión molecular actual. El protocolo actual en España se ha mantenido vinculado a fármacos que apenas logran dilatar el tiempo unos meses; sin embargo, el estudio coordinado por el Instituto de Investigación Sanitaria (IIS-Princesa) busca una brecha más profunda en la progresión de la enfermedad.
Los resultados de esta primera etapa se esperan para finales de este año. Si la seguridad del compuesto se confirma, se abrirá la puerta a una segunda fase donde se evaluará su capacidad real para devolver la autonomía a manos y piernas. Para María y los otros setenta y un participantes, la ciencia no es una abstracción estadística, sino la posibilidad de mantener, un poco más de tiempo, el control sobre el gesto cotidiano de un abrazo.